Muscular Dystrophy Association zapowiedział 38 projektów badawczych skierowanych na badania nad 15 chorobami nerwowo-mięśniowymi, którym zostały przyznane granty o łącznej wartości około dwunastu milionów USD. Trzy z dotacji przyznano na badania nad rdzeniowym zanikiem mięśni.
Tomoyuki Awano, doktor na wydziale patologii i biologii komórkowej na Columbia University Medical Center w Nowym Jorku, otrzymał dotację na poszukiwanie genów, które modyfikują początek i przebieg choroby z SMA.
Zwykle im większą liczbę kopii genu SMN2 ma osoba z SMA, tym łagodniejszy przebieg choroby, jednak nie zawsze tak jest.
W poprzedniej pracy, Awano potwierdził, że obserwuje się to również w modelach myszy z SMA. Możliwym wyjaśnieniem jest to, że "modyfikator genowy" wpływa na przebieg choroby poprzez modulację różnych biologicznych ścieżek. "Identyfikacja genów modyfikujących może nie tylko ujawnić potencjalne możliwości kuracji, ale także rzucić światło na nieznane mechanizmy SMA," uważa Awano.
Druga dotacja została przyznana Christian Lorson, profesor w departamentach weterynarii patobiologii i molekularnej mikrobiologii i immunologii na Uniwersytecie Missouri w Kolumbii.
Ich praca ma ustalić, czy taka terapia oparta na modulowanie aktywności białka w mięśniach innego niż SMN, może zmniejszyć nasilenie choroby i wydłużenie czasu przeżycia.
Kentaro Sahashi, doktor w Cold Spring Harbor Laboratory w Cold Spring Harbor, NY, otrzymała dotację rozwojową na studiowanie roli białka SMN w SMA.
Chcą dogłębnie przyjrzeć się roli białka SMN w procesie choroby SMA, a także zrozumieć jego normalne funkcjie, zarówno w ośrodkowym układzie nerwowym i tkankach obwodowych.
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz