Firma Repligen ogłosiła pozytywne wyniki z 1 próby klinicznej potencjalnego leku na SMA - RG3039, dawniej znanego jako Quinazolin495.
Faza 1 polegała na podaniu jednej dawki leku 32 zdrowym ochotnikom i miała na celu określenie przede wszystkim bezpieczeństwa substancji.
Wyniki badań pokazują, że RG3039 było dobrze tolerowane u wszystkich pacjentów, bez żadnych poważnych skutków ubocznych.
Dane wykazały również dowody na działanie leku na odpowiedni enzym DcpS, który jest odpowiedzialny za produkcję białka SMN. W pierwszej próbie u badanych pacjentów poziom białka SMN podniósł się, jest więc światełko w tunelu i jakaś szansa na to, że następne próby kliniczne wypadną pozytywnie :)
Te wyniki mogą pomóc w ustaleniu odpowiednich schematów dawkowania dla przyszłych badań nad RG3039, w tym potencjalnych badań skuteczności u chorych na SMA.
W związku z powyszym przewidziane są następne kroki do przeprowadzenia 2 próby klinicznej nad lekiem w kierunku leczenia SMA.
Poniżej link do oficjalnej informacji :
Cieszymy się ogromnie, zwłaszcza że faza II ma się rozpocząć naprawdę niedługo!
OdpowiedzUsuńSuper, Kama! Trzymamy kciuki :)
OdpowiedzUsuńTeż czekam z bardziej egoistycznych powodów:(. Dobrze czasem do Was wpaść i przeczytać jakiegoś dającego nadzieję niusa. Pozdrawiam:)
OdpowiedzUsuńOby jak najszybciej coś znaleźli..
OdpowiedzUsuń