Naukowcy z Uniwesytetu North Carolina w Chapel Hill w 1 próbie klinicznej udowodnili, że nie ma efektów ubocznych w stosowaniu sztucznie stworzonych wirusów przu terapiach genowych.
Do tej pory problemem w rozwoju terapii genowych było znalezienie wirusa, który nadawałby się do "transportu" poprawnego genu do komórek. Ponieważ do tej pory żaden z istniejacych wirusów nie nadawał się w 100% do tej roli, stworzyli nowego wirusa w warunkach laboratoryjnych.
W 1 próbie klinicznej wzięło udział 6 chłopców z dustrofią Duchenn'a.
Wirus dostarczył do komórek dystrofinę. "Nowe" geny były obecne u wszystkich poddanych próbie, natomiast nie zauważono żadnych efektów ubocznych.
Mam nadzieje, że te sprytne wirusy zdołaja któregoś dnia na dobre rozprawić się z potworami mieszkającymi w naszych dzieciach :)
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz