8 grudnia 2014 r. Avexis ogłosił, że terapii genowej „chariSMA”
bezpiecznie poddane zostało pierwsze niemowlę z grupy średniego dawkowania.
Siedem miesięcy temu, 13 maja 2014 r., po raz
pierwszy na świecie podano choremu na SMA niemowlęciu terapię genową. Dawka
zawierała wtedy ok. 400 milionów sztuk wirusa AAV9 kodującego pełny gen SMN1 – gen, który
u osób z SMA jest uszkodzony.
W tej tzw. niskiej dawce lek przyjęło
łącznie troje niemowląt.
8 grudnia rozpoczęło się badanie
w dawce środkowej, którą podobnie zostanie objęte troje niemowląt. Na
drugą połowę 2015 r. planowane jest rozpoczęcie testowania leku w dawce
najwyższej, takiej która proporcjonalnie odpowiada tej, w której u
myszy laboratoryjnych obserwowano po jednorazowym podaniu efekt całkowitego
zatrzymania choroby.
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz