Do takich wniosków doszli lekarze we Włoszech. Zespół pod kierownictwem dr Lucii Morandi badał poziom białka SMN-fl oraz siłę mięśni u dorosłych z postacią trzecią SMA przyjmujących ten popularny lek na astmę. Trzydziestu sześciu pacjentów przez rok otrzymywało doustnie salbutamol albo placebo. U wszystkich 19 pacjentów przyjmujących lek zaobserwowano wzrost poziomu proteiny SMN, w tym u jedenastu wyraźną, zmierzalną poprawę sprawności. U 8 z 11 pacjentów będących w stanie chodzić ta zdolność dodatkowo się poprawiła. Natomiast żadnych podobnych zmian nie zaobserwowano w grupie 17 pacjentów przyjmujących placebo, gdzie zarówno poziom proteiny SMN, jak i funkcjonalność pozostawały niezmienne przez cały czas trwania badania.
„Nasze badanie pokazuje, że salbutamol jest dobrze tolerowany, znacząco zwiększa ilość transkryptów SMN-fl oraz powoduje klinicznie istotną poprawę sprawności motorycznej u większości pacjentów” – pisze dr Morandi.
Powyższe wstępne wyniki zostały opublikowane w czasopiśmie Neuromuscular Disorders z sierpnia 2013 r.; na pełne opracowanie trzeba jeszcze poczekać.
Wyniki te są zgodne z obserwacjami w kilku wcześniejszych badaniach salbutamolu u dzieci z SMA.
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz