Wiadomości ze świata
Dostaliśmy prezentację, jaką w zeszłym tygodniu firma ISIS pokazała na wewnętrznym spotkaniu w San Francisco. ISIS obecnie przeprowadza w USA próby kliniczne fazy II leku o nazwie kodowej ISIS‑SMNRx, opartego na technologii oligonukleotydów antysensownych.
Slajd poniżej pokazuje, w jaki sposób na przestrzeni 14 miesięcy zmieniła się sprawność pacjentów, którym podano ISIS‑SMNRx, w zależności od dawki – 1, 3, 6 lub 9 mg. Skala pionowa określa sprawność pacjenta na modyfikowanej skali Hammersmith. Związek wydaje się prosty: im większa dawka, tym wyraźniejsza zmiana na lepsze:
Z tego powodu zdecydowano, że w kolejnej próbie dawka zostanie zwiększona do 12 mg. To ostatnie już badanie obejmie niemowlęta, a później starsze dzieci i rozpocznie się lada miesiąc. Nabór pacjentów w USA już trwa; firma wyrażała też zainteresowanie prowadzeniem prób klinicznych tego specyfiku w Europie. Wyniki mają być gotowe w 2016 r. i jeśli potwierdzą tę rewelacyjną skuteczność, którą dotychczas obserwowano, to w 2017–2018 r. lek trafi na rynek.
Z kolei wczoraj firmy Roche i PTC Pharmaceuticals ogłosiły przejście do etapu badań klinicznych nowego leku na SMA, rozwijanego od 2006 r. głównie dzięki dotacjom od organizacji Families of SMA. Jest to pierwszy związek chemiczny opracowany od podstaw w celu leczenia SMA i jest niesłychanie interesujące, czy się sprawdzi.
Jednym słowem: pozytywny początek roku. Oby tak dalej.
Slajd poniżej pokazuje, w jaki sposób na przestrzeni 14 miesięcy zmieniła się sprawność pacjentów, którym podano ISIS‑SMNRx, w zależności od dawki – 1, 3, 6 lub 9 mg. Skala pionowa określa sprawność pacjenta na modyfikowanej skali Hammersmith. Związek wydaje się prosty: im większa dawka, tym wyraźniejsza zmiana na lepsze:
Z tego powodu zdecydowano, że w kolejnej próbie dawka zostanie zwiększona do 12 mg. To ostatnie już badanie obejmie niemowlęta, a później starsze dzieci i rozpocznie się lada miesiąc. Nabór pacjentów w USA już trwa; firma wyrażała też zainteresowanie prowadzeniem prób klinicznych tego specyfiku w Europie. Wyniki mają być gotowe w 2016 r. i jeśli potwierdzą tę rewelacyjną skuteczność, którą dotychczas obserwowano, to w 2017–2018 r. lek trafi na rynek.
Z kolei wczoraj firmy Roche i PTC Pharmaceuticals ogłosiły przejście do etapu badań klinicznych nowego leku na SMA, rozwijanego od 2006 r. głównie dzięki dotacjom od organizacji Families of SMA. Jest to pierwszy związek chemiczny opracowany od podstaw w celu leczenia SMA i jest niesłychanie interesujące, czy się sprawdzi.
Jednym słowem: pozytywny początek roku. Oby tak dalej.
Po dalsze informacje zapraszamy na stronę Fundacji SMA
Ciekawe czy na dorosłych też będą chcieli testować ?
OdpowiedzUsuńWłaśnie, niby każda informacja o postępie cieszy ale z drugiej strony świadomość, że i tak ze względu na wiek się nie skorzysta, jest trochę przygnębiająca...
UsuńPrzeważnie badaniasą na pewnej określonej grupie pacjentów, która dla danego badania jest najbardziej reprezentatywna i na którem badacze mają największe szanse zaobserwować ewentualny wpływ leku.
OdpowiedzUsuńNatomias gdyby się okazało, że to naprawdę działa, lek byłby dla wszystkich, dla dorosłych też, więc trzymajcie kciuki :)