Czy ktoś z Was oglądał wczoraj w nocy konferencję FightSMa z czołowymi badaczami?
mój komputer niestety odmówił w pewnym momencie współpracy, ale zdążyłam dowiedzieć się jednego - dr. Brian Kaspar z Ohio State University ogłosił, ze w ciągu dwóch miesięcy zakończy się praca nad dokumentacją dla FDA i jeśli wszystko potoczy się zgodnie z planem, do prób klinicznych zostanie dopuszczony jego program terapii genowej dla SMA.
Proponowana próba kliniczna miałaby odbyć się na dzieciach do 6 miesiąca życia zdiagnozowanych z SMA1 i oejować do około 10 pacjentów, a głównym jej celem będzie sprawdzenie bezpieczeństwa tej metody.
Natomiast byłby to wielki krok w badaniach nad lekiem na SMA, mam cichą nadzieję, że krok ku terapii wszystkich chorych na SMA.
Jeśli wszystko poszłoby zgodnie z planem, próby kliniczne mogłyby zacząć się jeszcze w tym roku.
Trzymamy kciuki :)
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz