poniedziałek, 11 listopada 2019

Oficjalne wyniki próby lekowej Sebastiana

Firma Roche ogłosiła dzisiaj, badanie kliniczne SUNFISH, w którym udział bierze Sebastian osiągnęło zakładany punkt końcowy.
Dane z badania, wskazują, że risdiplam jest bezpieczny i skutecznie poprawia funkcję mięśniową u chorych na SMA typu 2 i 3. 
W badaniu przez pierwsze 12 miesięcy badania Sebastian codziennie przyjmował syrop zawierający albo risdiplam, albo placebo. Następnie przeprowadzono analizę porównawczą i wyniki są jednoznaczne: większość chorych przyjmujących risdiplam doświadczyła istotnej kliniczne poprawy funkcji mięśniowej.
Risdiplam okazał się również bezpieczny i nie wykazuje poważnych skutków ubocznych. 
W odróżnieniu od refundowanego leku Spinraza, podawanego dokanałowo w warunkach szpitalnych, syrop Roche jest przyjmowany doustnie. Dzięki temu nie tylko jest dużo bardziej komfortowy w przyjmowaniu, nie naraża Sebastiana i nas na pobyty w szpitalu, na niepotrzebny stres czy tym razem uda się wkłuć w kręgosłup, czy nie będzie ubocznych skutków popunkcyjnych... 
Zakłada się, że risdiplam nie tylko działa na motoneurony w rdzeniu kręgowym, przenikając przez barierę krew-mózg, ale ma działanie ogólnoustrojowe, zwiększając poziom białka SMN we wszystkich tkankach. Przypuszcza się, że dzięki temu oprócz działania przyczynowego będzie również łagodził objawy choroby niezwiązane z ośrodkowym układem nerowowym.
Dzisiejsze opublikowane wyniki to dla nas bardzo ważny moment, nie tylko potwierdzający to, co nam się od dawna wydaje - że Sebastian jest naprawdę mocniejszy. Daje nam przede wszystkim nadzieję na to, że substancja wkrótce stanie się lekiem dla wszydkich chorych na SMA, również dla tych, którzy do tej pory nie są leczeni ze względu na fakt braku możliwości wkłucia dolędźwiowego.
Sebastian jest w próbie klinicznej od stycznia 2018 roku, niedługo miną 2 lata... 
Jesteśmy bardzo wdzięczni wszystkim, którzy wspierali i nadal wspierają nas w walce o zdrowie Sebastiana. 
Wszystkim, którzy wspierają nas duchowo, dając energię i motywację do działania i podnoszą na duchu w chwilach zwątpienia. 
Wszystkim, którzy wspierają nas finansowo, oddając 1% podstku i przekazując datki na zbiórki, bo niestety pobyty w Paryżu, ciągłe podróże i dodatkowo codzienna rehabilitacja wymagają ogromnych nakładów finansowych.
Wszystkim, którzy wspierają nas logistycznie, zwłaszcza za granicą, wożąc nas, goszcząc w swoich domach, poświęcając swój nie zawsze wolny czas :)
Mamy nadzieję, że cieszycie się razem z nami i prosimy o dalsze trzymanie kciuków :)

Brak komentarzy:

Prześlij komentarz