Repligen rozpoczyna fazę 1b badań

W związku z pozytywnymi wynikami badań trialu fazy 1, firma Repligen rozpoczyna fazę 1b próby klinicznej nad RG3039 (Quinazolin495), czyli potencjalnym lekiem na SMA.

Głównym celem fazy 1b badania klinicznego są dalsze oceny bezpieczeństwa i plazmy farmakokinetyki (PK) w zwielokrotnionych dawkach RG3039 u zdrowych ochotników.


Faza 1b będzie polegała na podaniu części badanych leku, części zaś placebo. Zgodnie z protokołem badania, każda z 32 zdrowych dorosłych ochotników losowo będzie otrzymywać rosnąco doustne dawki obu RG3039 lub placebo.

Faza 1 bdań wykazała, że u badanych osób po zażyciu leku następowało zwiększenie wytwarzania białka w komórkach SMN pacjentów. Ponadto, wykazano, RG3039 poprawiło kondycję neuronów motorycznych, mobilność i żywotność w zwierzęcych modelach SMA.

"Zakończenie tego etapu RG3039 programu rozwoju klinicznego u zdrowych ochotników, jeśli się powiedzie, zapewni niezbędną podstawę dla bardziej zaawansowanych badań dotyczących pacjentów z SMA, którzy są w krytycznej potrzebie leczenia tej strasznej choroby", powiedział Walter C. Herlihy, Ph.D., Prezes i Dyrektor Naczelny Repligen. "Doceniamy wsparcie naszych współpracowników w prowadzeniu tej próby 1b Phase i czekamy na dzielenie się wynikami."

Więcej informacji znajdziecie na www.repligen.com