Genetycznie zmodyfikowane komórki macierzyste mogą okazać się potencjalną terapią na SMA.
Grupa naukowców z Uniwersytetu w Mediolanie, opisali kolejną odmianę terapii komórkami macierzystymi jako potencjalną formę leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Publikacja w Science Translational Medicine sugeruje, że genetycznie poprawione pluripotencjalne komórki macierzyste mogą być źródłem neuronów ruchowych dla transplantacji terapeutycznej dla SMA.
Zespół naukowców wyodrębnił pluripotencjalne komórki macierzyste (IPSC) od pacjentów z SMA poddanych korekcji genu SMN1, które nie zawierały błędnie kodowanego genu. Następnie nastąpiła transplantacja skorygowanych neuronów ruchowych pochodzących z SMA-IPSC do modelu myszy SMA, co u zwierząt przedłużyło żywotność i poprawiło fenotyp choroby.
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz